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Fármaco para tratar la amiloidosis
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25.05.2016

Nuevo fármaco contra la amiloidosis familiar


El SOM00226 inhibe las deposiciones de la proteína que produce la enfermedad y para su desarrollo

Investigadores españoles han publicado un artículo en la revista Nature Communications que señala que han descubierto un nuevo medicamento contra la amiloidosis familiar por transtiretina. Esta enfermedad es de carácter degenerativo y las personas que la padecen ven comprometido de forma principal su sustema nervioso y el tejido muscular del corazón. La causa principal de aparición de la amiloidosis familiar es la genética.

El grupo científico del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona ha actuado en colaboración con la empresa biofarmacéutica SOM Biotech para realizar en cultivos celulares in vitro la eficacia del nuevo fármaco. El nombre común de este fármaco es tolcapone y ya se está utilizando para tratar el párkinson. El estudio descubrió que este medicamento inhibe la agregación de fibras amiloides por TTR y, por lo tanto, disminuye el avance de la enfermedad. Ya han realizado el primer ensayo clínico en pacientes con amiloidosis familiar neuropática por lo que los investigadores prevén que el fármaco esté disponible en un periodo de cinco años.

Eficacia probada

El proceso que han utilizado los investigadores para su estudio es el del reposicionamiento de fármacos. El mismo consiste en usar una molécula que ya está aprobada para un tratamiento como es el tolcapone para el párkinson para tratar otra dolencia. Las consecuencias son que se acelera su desarrollo y que los pacientes tienen un acceso más rápido a los tratamientos médicos novedosos. También permite que el coste sea menor y se pueda administrar de forma rápida en países como Brasil y Portugal que tienen una gran cantidad de enfermos de amiloidosis familiar polineuropática.

La eficacia del  tolcapone para la amiloidosis familiar por transtiretina se ha demostrado cuatro veces superior al único tratamiento que hay actualmente en el mercado para esta enfermedad. El potencial del fármaco se calcula útil para la prevención de las deposiciones de la proteína que origina la enfermedad y poder retrasar su desarrollo.

Autor: Agencia Sinc
Fuente: www.agenciasinc.es
 
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